واشنطن – قنا :
طور علماء أمريكيون تقنية جديدة تمثل خطوة مهمة نحو العلاج الجيني الذي يمكن أن يزيل المادة الوراثية الإضافية التي تسبب متلازمة داون.
تمكن علماء في جامعة هارفارد بالولايات المتحدة، باستخدام نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات الشهيرة CRISPR/Cas9، من تطوير تقنية وراثية واعدة تعتمد على استهداف وإيقاف الكروموسوم الإضافي المسبب لمتلازمة داون.
تُعرف متلازمة داون بأنها حالة وراثية تنتج عن وجود كروموسوم إضافي من النوع 21، أي وجود ثلاث نسخ من مئات الجينات بدلاً من نسختين، مما يسبب مشاكل في النمو والجهاز العصبي. وما يميز هذا البحث عن العلاجات الجينية التقليدية التي تستهدف جينًا واحدًا أو جينين فقط هو أن الفريق العلمي وجد طريقة لتعطيل معظم نشاط الكروموسوم الإضافي داخل الخلية مرة واحدة، وسر هذه التقنية هو أنها مستوحاة من الطبيعة.
في التطور الطبيعي لدى الإناث البيولوجية، تحتوي معظم الخلايا على كروموسومين X، ولمنع تلقي جرعة مضاعفة من التعليمات الجينية، يقوم جين يسمى XIST بإيقاف تشغيل أحد الكروموسومات تلقائيًا. استفاد الباحثون من هذه الآلية الطبيعية واستخدموا تقنية CRISPR/Cas9 المعدلة (التي تعمل مثل المقص الجزيئي الدقيق لقطع وتحرير الحمض النووي) لإدخال جين XIST في كروموسوم 21 إضافي لتعطيله تمامًا.
بالإضافة إلى ذلك، أجرى الباحثون تجارب معملية باستخدام الخلايا الجذعية البشرية التي تحتوي على الكروموسوم 21. وبعد سلسلة من التجارب، وجدوا أن تقنية كريسبر كانت فعالة في ربط الجين المعطل.
وخلصت الدراسة إلى أن هذه التكنولوجيا المكتشفة حديثا مفيدة كعلاج مستقبلي؛ لأنه يمثل طفرة حقيقية ودليلًا قيمًا على المفهوم، لأنه يوضح إمكانية استهداف نسخة كروموسوم معينة داخل الخلايا دون التسبب في ضرر كبير للكروموسومات الأخرى، ولأنه يثبت أن تعطيل الكروموسوم الإضافي يمكن أن يحسن الصحة الجسدية والمعرفية بشكل كبير.
طور علماء أمريكيون تقنية جديدة تمثل خطوة مهمة نحو العلاج الجيني الذي يمكن أن يزيل المادة الوراثية الإضافية التي تسبب متلازمة داون.
تمكن علماء في جامعة هارفارد بالولايات المتحدة، باستخدام نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات الشهيرة CRISPR/Cas9، من تطوير تقنية وراثية واعدة تعتمد على استهداف وإيقاف الكروموسوم الإضافي المسبب لمتلازمة داون.
تُعرف متلازمة داون بأنها حالة وراثية تنتج عن وجود كروموسوم إضافي من النوع 21، أي وجود ثلاث نسخ من مئات الجينات بدلاً من نسختين، مما يسبب مشاكل في النمو والجهاز العصبي. وما يميز هذا البحث عن العلاجات الجينية التقليدية التي تستهدف جينًا واحدًا أو جينين فقط هو أن الفريق العلمي وجد طريقة لتعطيل معظم نشاط الكروموسوم الإضافي داخل الخلية مرة واحدة، وسر هذه التقنية هو أنها مستوحاة من الطبيعة.
في التطور الطبيعي لدى الإناث البيولوجية، تحتوي معظم الخلايا على كروموسومين X، ولمنع تلقي جرعة مضاعفة من التعليمات الجينية، يقوم جين يسمى XIST بإيقاف تشغيل أحد الكروموسومات تلقائيًا. استفاد الباحثون من هذه الآلية الطبيعية واستخدموا تقنية CRISPR/Cas9 المعدلة (التي تعمل مثل المقص الجزيئي الدقيق لقطع وتحرير الحمض النووي) لإدخال جين XIST في كروموسوم 21 إضافي لتعطيله تمامًا.
بالإضافة إلى ذلك، أجرى الباحثون تجارب معملية باستخدام الخلايا الجذعية البشرية التي تحتوي على الكروموسوم 21. وبعد سلسلة من التجارب، وجدوا أن تقنية كريسبر كانت فعالة في ربط الجين المعطل.
وخلصت الدراسة إلى أن هذه التكنولوجيا المكتشفة حديثا مفيدة كعلاج مستقبلي؛ لأنه يمثل طفرة حقيقية ودليلًا قيمًا على المفهوم، لأنه يوضح إمكانية استهداف نسخة كروموسوم معينة داخل الخلايا دون التسبب في ضرر كبير للكروموسومات الأخرى، ولأنه يثبت أن تعطيل الكروموسوم الإضافي يمكن أن يحسن الصحة الجسدية والمعرفية بشكل كبير.